大きく分けて基礎研究と臨床研究（疫学研究）に分かれる。 基礎研究では、分子生物学や生化学、化学、工学などの研究方法を導入して遺伝子・免疫・生化学から生理・解剖・衛生などあらゆる角度で疾病の原因、治療方法を科学的に研究すること

人を対象として行われる「医学系研究」のこと。 医学系研究は、生命科学研究や基礎医学研究から、治験までの広範囲に及ぶ。 病気の予防・診断・治療方法の改善や病気の原因の解明、患者様の生活の質の向上を目的として行われること
臨床研究は大きく2つに分けることができる

臨床研究（疫学研究）のうち以下の2つのいずれかに該当する研究を示す

臨床研究では、研究の実施に必要となる資金を、製薬企業から提供を受けて実施する場合がある。この場合には、病院と製薬企業が契約を結び、提供を受ける研究費の金額や使用目的を明確にしたうえで、透明性を確保して行われる

新しい薬・機器・再生医療等製品は、国の承認を受けることで適応疾患に対して使うことができるようになる。まだ日本で承認されていない薬を“未承認薬”という。また、ある疾患に対しては承認されているものの別の疾患への効能は承認されていない薬を“適応外薬”という。未承認あるいは適応外の医薬品等を用いて、新しい治療法を確立するための臨床研究が行われる※1　医薬品等･･･医薬品、医療機器、再生医療等製品が含まれる
★　純粋な観察研究を除く医薬品等の臨床研究は、臨床研究法の対象となる場合がある

臨床研究のうち薬剤、治療法、診断法、予防法などの安全性と有効性を評価することを目的としたものをいう

患者に血液・尿などのサンプルや診療記録（カルテや検査結果など）のデータを提供してもらい、アンケートや定期的調査への協力を依頼することによって、病気の予防・診断・治療に関する情報を集め、これを詳しく調べて、医療の改善につながる新たな医学知識を発見するための研究。
観察研究は、時間の方向によって、前向き研究と後ろ向き研究に分けることができる。さらに、対象者に対する観察回数をもとに、横断研究と縦断研究に分類できる★　観察研究の該当性についてはこちらを参照⇒『臨床研究法について』厚生労働省医政局研究開発振興課

新しい医薬品を開発する場合は、その研究の最終段階において国の定めたルールに基づき、実際に「人」を対象とした有効性・安全性を評価しなければならない。 そのためには臨床試験を行う必要がある。この臨床試験のうち、主に病院で治療中の患者さんを対象に実施する試験を治験という

現在から未来に向かってデータを収集する研究。
その代表例が「コホート研究^※」です。ある病気の原因や要因と疑われる状況にいる人といない人を追跡し、結果的にその病気になったかどうかを調査する※　コホート研究にも後ろ向き研究はありますが、ほとんどは前向き研究であるため、一般的には「コホート研究＝前向きコホート研究」を指す。

過去のデータを収集する研究。
その代表例がケース・コントロール研究（症例対照研究）で、現在の「結果（疾病の有無など）」から過去の「要因（食事や生活習慣など）」に遡ってデータを収集し、解析を行う。

対象者を1回だけ観察する研究。ある一時点において観察されたデータをもとに解析を行う研究が最も単純である

対象者を2回以上繰り返し観察する研究。調査したいことを違う時点で複数回データ収集するので、研究に時間の流れが加わるのが特徴

医薬品・医療機器等の開発候補物質が実用化可能かといった開発の探索的研究手段として、重要なものである。また、同種同効薬同士の有効性に関する比較研究や、手術と抗がん剤の組み合わせとの関係で最も効果的な医薬品投与時期の研究など、様々な診療ガイドライン等の検討を行う場面においても臨床研究が実施されている。
今般、医薬品等を人に対して用いることにより、その医薬品等の有効性・安全性を明らかにする臨床研究を法律の対象とすることとし、臨床研究の対象者をはじめとする国民の臨床研究に対する信頼の確保を図ることを通じてその実施を推進し、もって保健衛生の向上に寄与することを目的として、臨床研究の実施の手続、認定臨床研究審査委員会による審査意見業務の適切な実施のための措置、臨床研究に関する資金等の提供に関する情報の公表の制度等を定める「臨床研究法」が平成29年4月14日に公布され、平成30年4月1日に施行された